Estados Unidos aprueba fármaco para alzhéimer que ralentiza modestamente la enfermedad.

Funcionarios de salud de EE. UU. aprobaron el viernes un fármaco para el alzhéimer que se sigue de cerca y que ralentiza modestamente la enfermedad que roba el cerebro, aunque con posibles riesgos de seguridad que los pacientes y sus médicos tendrán que sopesar cuidadosamente.

El fármaco, Leqembi, es el primero que se ha demostrado de manera convincente que ralentiza el deterioro de la memoria y el pensamiento que define la enfermedad de Alzheimer al atacar la biología subyacente de la enfermedad. La Administración de Alimentos y Medicamentos lo aprobó para pacientes con Alzheimer, específicamente aquellos con enfermedad leve o en etapa temprana.

Leqembi, de la japonesa Eisai y su socio estadounidense Biogen, es un éxito excepcional en un campo acostumbrado a tratamientos experimentales fallidos para la enfermedad incurable. El retraso en el deterioro cognitivo provocado por el fármaco probablemente asciende a solo varios meses, pero la Dra. Joy Snider y algunos otros expertos dicen que aún podría mejorar significativamente la vida de las personas.

“Este fármaco no es una cura. No impide que las personas empeoren, pero ralentiza considerablemente la progresión de la enfermedad”, dijo Snider, neurólogo de la Universidad de Washington en St. Louis. “Eso podría significar que alguien podría tener entre seis meses y un año adicionales para poder conducir”.

Snider enfatizó que el medicamento, que se pronuncia “leh-KEM-bee”, tiene inconvenientes, como la necesidad de infusiones dos veces al mes y posibles efectos secundarios, como inflamación del cerebro.

La aprobación de la FDA se produjo a través de su vía acelerada, que permite el lanzamiento de medicamentos en función de los primeros resultados, antes de que se confirme que benefician a los pacientes. El uso de ese método abreviado por parte de la agencia ha sido objeto de un escrutinio cada vez mayor por parte de los organismos de control del gobierno y los investigadores del Congreso.

La semana pasada, un informe del Congreso encontró que la aprobación de la FDA de un medicamento similar para el Alzheimer llamado Aduhelm, también de Biogen y Eisai, estaba “llena de irregularidades”, incluida una serie de reuniones con el personal de la compañía farmacéutica que quedaron sin documentar.

El escrutinio del nuevo fármaco, conocido químicamente como lecanemab, probablemente signifique que la mayoría de los pacientes no comenzarán a recibirlo durante meses, mientras las aseguradoras deciden si cubrirlo y cómo hacerlo.

El medicamento costará alrededor de $26,500 por un año típico de tratamiento. Eisai dijo que el precio refleja el beneficio del fármaco en términos de una mejor calidad de vida, una reducción de las cargas para los cuidadores y otros factores. La compañía estimó su valor en más de $37,000 por año, pero dijo que le puso un precio más bajo para reducir los costos para los pacientes y las aseguradoras. Un grupo independiente que evalúa el valor de los medicamentos dijo recientemente que el medicamento tendría que tener un precio inferior a $20,600 por año para que sea rentable.

Unos 6 millones de personas en los EE. UU. y muchas más en todo el mundo tienen Alzheimer, que ataca gradualmente áreas del cerebro necesarias para la memoria, el razonamiento, la comunicación y las tareas diarias.

La aprobación de la FDA se basó en un estudio de etapa intermedia en 800 personas con signos tempranos de Alzheimer que aún podían vivir de forma independiente o con asistencia mínima.

Desde entonces, Eisai ha publicado los resultados de un estudio más amplio de 1800 pacientes que la FDA revisará para confirmar el beneficio del fármaco, allanando el camino para la aprobación total a finales de este año.

El estudio más grande siguió los resultados de los pacientes en una escala de 18 puntos que mide la memoria, el juicio y otras habilidades cognitivas. Los médicos compilan la calificación a partir de entrevistas con el paciente y un contacto cercano. Después de 18 meses, los pacientes que recibieron Leqembi disminuyeron más lentamente (una diferencia de menos de medio punto en la escala) que los pacientes que recibieron una infusión ficticia. El retraso ascendió a poco más de cinco meses.

Hay poco consenso sobre si esa diferencia se traduce en beneficios reales para los pacientes, como una mayor independencia.

“La mayoría de los pacientes no notarán la diferencia”, dijo el Dr. Matthew Schrag, investigador de neurología de la Universidad de Vanderbilt. “Este es realmente un efecto bastante pequeño y probablemente por debajo del umbral de lo que llamaríamos clínicamente significativo”.

Schrag y algunos otros investigadores creen que una mejora significativa requeriría al menos una diferencia de un punto completo en la escala de 18 puntos.

Leqembi actúa eliminando una proteína pegajosa del cerebro llamada amiloide, que es una característica del Alzheimer. Pero no está claro exactamente qué causa la enfermedad. Una serie de otros medicamentos dirigidos contra el amiloide han fallado y muchos investigadores ahora creen que se necesitarán tratamientos combinados.

Aduhelm, el fármaco similar, se vio empañado por la controversia sobre su eficacia.

La FDA aprobó ese medicamento en 2021 en contra del consejo de los propios expertos externos de la agencia. Los médicos dudaron en recetar el medicamento y las aseguradoras restringieron la cobertura.

La FDA no consultó al mismo panel de expertos antes de aprobar Leqembi.

Si bien hay “menos dramatismo” en torno al nuevo fármaco, Schrag dijo que se aplican muchas de las mismas preocupaciones.

“¿Este beneficio leve y medible vale la pena el alto precio y los efectos secundarios que los pacientes pueden experimentar?” preguntó. “Tengo dudas bastante serias”.

Alrededor del 13 % de los pacientes en el estudio de Eisai tenían inflamación del cerebro y el 17 % tenían hemorragias cerebrales pequeñas, efectos secundarios observados con medicamentos anteriores dirigidos al amiloide. En la mayoría de los casos, esos problemas no causaron síntomas, que pueden incluir mareos y problemas de visión.

Además, varios usuarios de Leqembi murieron mientras tomaban la droga, incluidos dos que tomaban anticoagulantes. Eisai ha dicho que las muertes no pueden atribuirse a la droga. La etiqueta de la FDA advierte a los médicos que tengan cuidado si recetan Leqembi a pacientes que toman anticoagulantes.

Es probable que las aseguradoras solo cubran el medicamento para personas como las del estudio de la compañía: pacientes con síntomas leves y confirmación de acumulación de amiloide. Eso generalmente requiere escaneos cerebrales costosos. Se necesitará un tipo de exploración por separado para controlar periódicamente la inflamación y el sangrado del cerebro.

Una cuestión clave en el lanzamiento del medicamento será la decisión de cobertura de Medicare, el plan de salud federal que cubre a 60 millones de adultos mayores y otros estadounidenses. La agencia restringió severamente la cobertura de Aduhelm, esencialmente acabando con su mercado estadounidense e incitando a Biogen a abandonar los planes de mercadeo del fármaco.

Los ejecutivos de Eisai dijeron que ya han pasado meses discutiendo los datos de sus medicamentos con los funcionarios de Medicare. No se espera cobertura hasta después de que la FDA confirme el beneficio del medicamento, probablemente a finales de este año.

“Una vez que tengamos una decisión sobre Medicare, podremos realmente lanzar el medicamento en todo el país”, dijo Ivan Cheung, director general de Eisai en Estados Unidos.

Betsy Groves, de 73 años, de Cambridge, Massachusetts, fue diagnosticada con Alzheimer en 2021. Exprofesora de la escuela de educación de Harvard, notó que tenía problemas para recordar los nombres de algunos estudiantes y responder preguntas.

Su diagnóstico inicial, basado en un examen cognitivo, fue confirmado más tarde por una prueba positiva de amiloide.

Groves dice que está “más que dispuesta” a probar Leqembi, a pesar de los posibles efectos secundarios y la necesidad de infusiones.

“Para mí, en el momento en que el medicamento salga al mercado, y obtenga la aprobación de mi médico, lo tomaré”, dijo Groves.